Neuartige SMA-Therapie bei Mäusen erfolgreich

Die umgangssprachlich als Muskelschwund bekannte Krankheit "Spirale Muskelatrophie", kurz SMA, ist eine genetische Erkrankung die bei einem von 6.000 Neugeborenen auftritt. Die motorischen Nervenzellen im Rückenmark sind von der Krankheit betroffen.

Eine Berner Forschergruppe hat einen Erfolg bei der Bekämpfung der seltenen Gen-Krankheit Spinale Muskelatrophie erzielt.

Mit Versuchen an Mäusen haben sie einen viel versprechenden Therapieansatz gefunden, der nun in der Fachzeitschrift «Human Molecular Genetics» publiziert wurde.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Erkrankung von motorischen Nervenzellen im Rückenmark. Eines von 6.000 Neugeborenen ist von der Erbkrankheit betroffen, die in vielen Fällen zum Tod in früher Kindheit führt. SMA-Patienten fehlt eines von zwei beinahe identischen Genen, das ein lebenswichtiges SMN-Protein produziert. Eine Forschergruppe um den Berner Zellbiologen Daniel Schümperli hat nun erstmals aufgezeigt, dass eine Korrektur des fehlerhaften Gens bei einer Maus zu einer Verminderung der Krankheitssymptome führt, wie die Universität Bern am Freitag mitteilte. Die Forscher haben dazu molekularbiologisch ein Gen konstruiert, das bewirkt, dass vom zweiten fehlerhaften Gen mehr vollständiges SMN-Protein gebildet wird. Dieses Gen wurde in Mäuse eingeschleust, die an einer schweren Form der Spinalen Muskelatrophie litten. Ohne Behandlung starben die Mäuse innerhalb der ersten Lebenswoche, mit dem Korrektur-Gen jedoch konnte die Lebensdauer auf über vier Monate erhöht werden. Einige Mäuse haben sogar ihre normalen Muskelfunktionen wieder erlangt und ein weibliches Tier brachte sieben Junge zur Welt. Schwierigkeiten mit einer möglichen Gentherapie könnten sich laut dem Zellbiologen allerdings noch ergeben, weil das Gewebe des Rückenmarks nicht problemlos erreicht werden kann